„რეალისტურია, რომ სექტემბერში დაიწყოს მკურნალობა“ - დიუშენის მქონე ბავშვებისთვის წამლის შესაძენად ხელშეკრულება გაფორმდა

„რეალისტურია, რომ სექტემბერში დაიწყოს მკურნალობა“ - უპასუხა მინისტრმა რადიო თავისუფლების კითხვას.

ეს პრეპარატი განკუთვნილია დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვებისთვის 6 წლის ასაკიდან გადაადგილების უნარის შენარჩუნებამდე.

პრეპარატი 2024 წელს დაამტკიცა აშშ-ის მარეგულირებელმა FDA-მ და ასევე 2025 წლის ივნისიდან სპეციალური პირობებითაა ხელმისაწვდომი ევროპის ქვეყნებშიც.

„საქართველო იქნება მსოფლიოში ერთ-ერთი პირველი, რომელიც შეიძენს და შეიტანს ამ მედიკამენტს დაავადების მართვის სახელმწიფო პროგრამაში“, - აცხადებს მინისტრი.

მოლაპარაკება გრძელდება მშობლების მიერ მოთხოვნილი მეორე წამლის, Vamorolone-ის შემოტანაზეც და „იმედოვნებენ, რომ წარმატებით დასრულდება“.

დიუშენის სინდრომის მქონე ერთ-ერთი ბავშვის მშობელი კახა წიქარიშვილი, 24 ივლისს აცხადებდა, რომ მეორე მედიკამენტზე, რომელიც ყველა ბავშვზე ვრცელდება, გაიწელა მოლაპარაკების პროცესი. რატომ და რა მიზეზით, მიზეზებს ჯერ არ ახმაურებდა.

რომელ წამლებს მოითხოვენ მშობლები?

Vamorolone, Givinostat-ი, Exon-skipping-ი და Elevidys-ი, ეს ის პრეპარატები/თერაპიებია (აშშ-ის სურსათისა და წამლის სააგენტოსა (FDA) და ევროპის წამლის სააგენტოს (EMA) მიერ ავტორიზებული), რომელთა საქართველოში შემოტანასაც თითქმის ორი წელია ითხოვენ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებული 100-მდე ბავშვის მშობლები.

წამლის მოთხოვნით მშობლები 40 დღეზე მეტის ხნის განმავლობაში ღამისთევით მართავდნენ აქციებს მთავრობის ადმინისტრაციის შენობასთან.

ამ წამალთაგან ნაწილს, ჯანდაცვის მინისტრი სხვადასხვა დროს, ერთი მხრივ, „ფატალური რისკების შემცველს“ უწოდებდა, მეორე მხრივ, „იმედის მომცემს“.

მათ შორის, ერთ-ერთი ასეთი მედიკამენტი, რომელსაც მიხეილ სარჯველაძე ასე მოიხსენიებდა, Givinostat-ია.

ეს, ე.წ. დამხმარე პრეპარატი, FDA-მ 2024 წელს დაამტკიცა და ასევე 2025 წლის ივნისიდან სპეციალური პირობებითაა ხელმისაწვდომი ევროპის ქვეყნებშიც. 8 მაისს, დიდმა ბრიტანეთმა მიიღო გადაწყვეტილება, რომ ამ პრეპარატით მკურნალობას სახელმწიფო დააფინანსებს.

ის ყოველდღიურად, აბის ან სიროფის სახით ისმევა, ამცირებს კუნთის ანთებას, ფიბროზს (დაზიანებულ ქსოვილს), ხელს უწყობს კუნთის რეგენერაციას, ანელებს კუნთის განადგურებას.

ამ დროისთვის, კლინიკური კვლევებისა და რეგულატორული შეფასებების მიხედვით, Givinostat-ის გამოყენებასთან პირდაპირ დაკავშირებული გარდაცვალების შემთხვევები მკაფიოდ დადასტურებული არ არის.

2025 წლის მდგომარეობით, დაფიქსირდა გარდაცვალების 3 ფაქტი იმ პაციენტებში, რომლებიც იღებდნენ Givinostat-ს. შემთხვევები დაფიქსირდა ამერიკაში, გერმანიასა და ჰოლანდიაში. სწორედ ამ შემთხვევებს სწავლობდა დიდი ბრიტანეთის სახელმწიფო რეგულატორი (MHRA), თუმცა, ამ ეტაპზე, პრეპარატთან პირდაპირი მიზეზობრივი კავშირი დადგენილი არ არის, რაც იმითაც დასტურდება, რომ 2026 წლის 8 მაისს, ბრიტანეთის „ჯანმრთელობისა და მზრუნველობის ეროვნულმა ინსტიტუტმა“ (NICE) Givinostat-ის სახელმწიფო ჯანდაცვის სისტემაში ჩართვის გადაწყვეტილება მიიღო და გაფორმდა ხელშეკრულება პრეპარატის მწარმოებელ კომპანიასთან. შეთანხმების შედეგად, პრეპარატი ხელმისაწვდომი გახდება ინგლისში 530-მდე პაციენტისათვის.

სხვა პრეპარატებისა და თერაპიებისგან განსხვავებით, მიხეილ სარჯველაძე, აპრილის მიწურულს, პარლამენტში საუბრისას, ნაკლებ კრიტიკული იყო დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვების მშობლების მიერ მოთხოვნილი კიდევ ერთი პრეპარატის, Vamorolone-ის მიმართ.

ეს არის ახალი თაობის სტეროიდი. კლინიკური კვლევების მიხედვით, ნაკლები გვერდითი ეფექტები აქვს, აუმჯობესებს ან ინარჩუნებს სიარულს, კუნთის ფუნქციას, ანელებს დაავადების პროგრესს. ოფიციალური ანოტაციის მიხედვით, პრეპარატი ინარჩუნებს სტეროიდების კლასისთვის დამახასიათებელ რისკებს, მათ შორის ინფექციებისადმი მომატებულ მგრძნობელობას, ჰორმონულ დათრგუნვას, მეტაბოლურ ცვლილებებსა და ძვლის სისტემაზე გავლენას. თუმცა კლინიკური მონაცემების მიხედვით, ეს ეფექტები, როგორც წესი, ნაკლებად გამოხატულია ტრადიციულ კორტიკოსტეროიდებთან შედარებით, მაგალითად, "დეფლაზაკორტთან" შედარებით, რომელსაც დღეს დიუშენით დაავადებულ ქართველ პაციენტებს სახელმწიფო პროგრამა აძლევს.

დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვების მშობლების პროტესტი

2026 წლის 4 ივნისს კმშობლებს შეხვდნენ „ქართული ოცნების“ მთავრობის პრემიერ-მინისტრი ირაკლი კობახიძე და ჯანდაცვის მინისტრი მიხეილ სარჯველაძე - მათ მიიღეს დაპირება, რომ მედიკამენტს სახელმწიფო შემოიტანდა.

• დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია ერთ-ერთი ყველაზე გავრცელებული და მძიმე გენეტიკური კუნთოვანი დაავადებაა ბავშვებში.
• მსოფლიოში ყოველი 3000 ბიჭიდან 1 ამ სინდრომით იბადება.
• გოგოებში ეს დაავადება იშვიათია.
• დღეს მსოფლიოში დიუშენის სინდრომით დაახლოებით 250 ათასიდან 300 ათას ადამიანამდე ცხოვრობს. საქართველოში ამ დიაგნოზით სულ 100-მდე ადამიანი, მათ შორის, უმეტესობა ბავშვია აღრიცხული.
• ამ დაავადების პირველი ნიშნები 2-5 წლის ასაკში ჩნდება. ბავშვები გვიან იწყებენ სიარულს, უჭირთ სირბილი, ხშირად ეცემიან, უჭირთ კიბეზე ასვლა, სწრაფად იღლებიან თამაშისას.
• დროსთან ერთად დაავადებაც პროგრესირებს. უკვე 6-8 წლის ასაკში ბავშვს კიდევ უფრო მეტად უძნელდება სირბილი, ჩნდება კუნთების ძლიერი სისუსტე.
• 10 წლის ასაკიდან კი ბავშვების უმეტესობა სრულად კარგავს სიარულის უნარს. ისინი ეტლში აგრძელებენ ცხოვრებას. მალევე თავს იჩენს გულისა და ფილტვის დაზიანება და მოზარდებს სუნთქვის აპარატები სჭირდებათ.
• დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით სიცოცხლის ხანგრძლივობა საშუალოდ 20 წლამდეა. თუმცა თანამედროვე მკურნალობის, ახალი მედიკამენტებისა და რეაბილიტაციის წყალობით, სიცოცხლის 10-20 წლით გახანგრძლივება შეიძლება.
• დიუშენის სინდრომის მქონე ბავშვების დასახმარებლად მოძრაობა „დაიცავი ილიაუნის“ ინიციირებული კამპანიის ფარგლებში 2 000 000 ლარზე მეტი შეგროვდა.