კვლევა: ღეროვანი უჯრედების თერაპია, რომელმაც ტიპი 1 დიაბეტის მქონე პაციენტებს ინსულინის გამომუშავება აღუდგინა – რატომ არის ეს გარღვევა ასეთი მნიშვნელოვანი?

ავტორი: პროფესორი გიორგი ფხაკაძე, საქართველოს საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ინსტიტუტის ხელმძღვანელი

sheniekimi.ge | ოფიციალური სამედიცინო საინფორმაციო პლატფორმა

მნიშვნელოვანი სამეცნიერო გარღვევა ტორონტოს უნივერსიტეტიდან

ტიპი 1 დიაბეტის მკურნალობაში გარდამტეხი გარღვევა მოხდა: ტორონტოს უნივერსიტეტის ხელმძღვანელობით ჩატარებულმა კლინიკურმა კვლევამ აჩვენა, რომ ღეროვანი უჯრედებისგან მიღებულმა ინოვაციურმა თერაპიამ — ზიმისლესელმა (zimislecel) — შეძლო იმ პაციენტებში ინსულინის ბუნებრივი გამომუშავების აღდგენა, რომლებსაც ჰქონდა ტიპი 1 დიაბეტი.

ზიმისლესელი არის ალოგენური (გადამნერგი) ღეროვანი უჯრედებისგან მიღებული კუნძულოვანი (islet) უჯრედების თერაპია, რომელიც მკურნალობიდან 1 წლის შემდეგ:

•აღადგენს პაციენტის ინსულინის გამომუშავების უნარს

•ხელს უშლის მძიმე ჰიპოგლიკემიას — შაქრის უკიდურესად დაქვეითებას

•უზრუნველყოფს გრძელვადიან გლიკემიურ კონტროლს

რატომ არის ეს გარღვევა ასეთი მნიშვნელოვანი?

ტიპი 1 დიაბეტი — ქრონიკული აუტოიმუნური დაავადებაა, რომლის დროსაც იმუნური სისტემა ანადგურებს პანკრეასის ბეტა უჯრედებს — ინსულინის გამომუშავებაზე პასუხისმგებელ უჯრედებს.

მსოფლიოში 9 მილიონზე მეტი ადამიანი ცხოვრობს ტიპი 1 დიაბეტით (WHO, 2023).

მიუხედავად თანამედროვე ტექნოლოგიებისა — ინსულინის პომპებისა და უწყვეტი გლუკოზის მონიტორინგის სისტემებისა — ბევრი პაციენტი ვერ აღწევს სტაბილურ გლიკემიურ კონტროლს. განსაკუთრებით მაღალია მძიმე ჰიპოგლიკემიის რისკი, რომელიც შეიძლება სავალალო შედეგებით დასრულდეს, მათ შორის — სიკვდილით.

ზიმისლესელი – სამომავლო თერაპია ინსულინის გარეშე ცხოვრებისთვის

კვლევა, რომელიც გამოქვეყნდა The New England Journal of Medicine-ში, ფაზა I/II კლინიკური კვლევის ფარგლებში ჩატარდა. შედეგებმა აჩვენა, რომ:

• ლაბორატორიაში შექმნილი კუნძულოვანი უჯრედები ფუნქციურად აქტიური გახდა ადამიანის ორგანიზმში

• დონორის საჭიროება არ არსებობს — რაც მკვეთრად ამცირებს სირთულეებს

• თერაპია მასშტაბირებადია და ხელს უწყობს გლობალურ ხელმისაწვდომობას

90% პაციენტებისა გამოეხმაურა მკურნალობას ინსულინის მნიშვნელოვნად შემცირებული საჭიროებით ან სრული დამოუკიდებლობით.

ღირებულება – რამდენად ხელმისაწვდომი იქნება?

ოფიციალური ფასები საბოლოოდ არ არის გამოცხადებული, თუმცა წამყვანი ანალიტიკოსების შეფასებით, მსგავსი ღეროვანი უჯრედების ერთჯერადი თერაპიის ღირებულება 250,000–350,000 აშშ დოლარის ფარგლებშია, რაც შეადარებადია ზოგიერთ ონკოლოგიურ CAR-T უჯრედულ თერაპიებთან.

თუმცა კომპანიები, როგორიცაა Vertex Pharmaceuticals, აცხადებენ, რომ მუშაობენ ღირებულების შემცირებაზე მასშტაბური წარმოებისა და ტექნოლოგიური ოპტიმიზაციის გზით.

ეს თერაპია შესაძლოა პირველ ეტაპზე ხელმისაწვდომი გახდეს მხოლოდ იმ ქვეყნებში, სადაც მოქმედებს ინოვაციური პრეპარატების რეგისტრაციის დაჩქარებული სისტემა და მაღალი დაფინანსების შესაძლებლობები (აშშ, კანადა, დიდი ბრიტანეთი).

როდის და სად იქნება თერაპია ხელმისაწვდომი?

ამ დროისთვის, ზიმისლესელი ჯერ კიდევ კლინიკური კვლევის ფაზაშია და მოსალოდნელია, რომ ფართო კლინიკურ გამოყენებაში 2026–2027 წლებში შევა.

რომელ ქვეყნებში მიმდინარეობს კლინიკური კვლევები და რეგისტრაცია?

• კანადა (ტორონტოს უნივერსიტეტი, Vertex Pharmaceuticals)

• აშშ (FDA-ის პრიორიტეტული განხილვის რეჟიმით)

• დიდი ბრიტანეთი და ევროკავშირის რამდენიმე ქვეყანა გეგმავს რეგულაციურ შეფასებას 2025–2026 წლებში

მნიშვნელოვანია აღინიშნოს, რომ მსგავსი ღეროვანი უჯრედების თერაპიები უკვე გამოიყენება სხვა დაავადებების სამკურნალოდ, მაგალითად — პარკინსონის დაავადება და ზოგიერთი ლეიკემიის ტიპი.

საქართველოს პერსპექტივა — მზად ვართ?

საქართველოში ასობით ადამიანი ცხოვრობს ტიპი 1 დიაბეტით, მათგან ბევრი კი — ბავშვობიდან. სამწუხაროდ, მოზარდებისა და მოზრდილების 70%-ზე მეტი ვერ აღწევს სამიზნე გლიკემიურ მაჩვენებლებს (წყარო: NCDC, 2023).

ზიმისლესელი და მსგავსი უჯრედული თერაპიები ჩვენი ქვეყნისთვის წარმოადგენს შანსს — გადავიდეთ მხოლოდ ინსულინზე დამოკიდებული სტრატეგიიდან რეალურ, ბიოლოგიურად მორგებულ და ეფექტიან მკურნალობაზე.

საჭიროა, რომ საქართველოს ჯანდაცვის სისტემა დროულად ჩაერთოს საერთაშორისო კლინიკურ კვლევებში, დაიწყოს მარეგულირებელი დიალოგები და განიხილოს სახელმწიფო დაფინანსებისა და თანადაფინანსების მექანიზმები.

გადმოწერე აპლიკაცია “შენი ექიმი” – პირველი ქართული სამედიცინო პლატფორმა!

მიიღე სანდო და აქტუალური ინფორმაცია ჯანმრთელობის შესახებ – საქართველოდან და მთელი მსოფლიოდან.

შენი ექიმი – ცოდნა ჯანმრთელობისთვის.

მეტი უახლესი და სანდო სამედიცინო ინფორმაცია იხილეთ ოფიციალურ პლატფორმაზე:

წყარო: The New England Journal of Medicine

პროფესორი გიორგი ფხაკაძე — დავით ტვილდიანის სამედიცინო უნივერსიტეტის პროფესორი, დიპლომირებული მედიკოსი (MD), ჯანდაცვის მაგისტრი (MPH) და მედიცინის დოქტორი (PhD) — არის საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ინსტიტუტის თავმჯდომარე და საერთაშორისო ჯანდაცვის აღიარებული ექსპერტი, რომელსაც აქვს 25 წელზე მეტი გამოცდილება როგორც საქართველოში, ისე საერთაშორისო დონეზე.